数据日期 2026-10-08(情报发生) · 生成时间 2026-10-25 13:59 | 本篇由午刊生产班(任务 13508579)于 2026-10-25 交付,05:30 巡检(任务 12409847)于 2026-10-26 收录上站。
细胞部分重编程第一次有了人体数据。 Life Biosciences 公布 ER-100 I 期试验的中期结果,靶点是视神经病变。
怎么做的
ER-100 用 AAV 载体单次玻璃体腔注射递送三个转录因子 OSK(OCT4、SOX2、KLF4), 由口服多西环素诱导表达 8 周(56 天)充当开关; 方案同时给口服泼尼松龙递减以对冲 AAV-2 的免疫反应。
安全性与耐受性
首批 3 名开角型青光眼(OAG)患者接受剂量水平 1(2×10¹¹ vg), 至第 56 天耐受良好: 无剂量限制毒性、无特殊关注不良事件、无严重不良事件; 已报告的不良事件归因于操作、激素或既往疾病,未直接关联 ER-100。
数据安全监察委员会(DSMB)建议升至剂量水平 2(6×10¹¹ vg),试验继续。
视野信号
次要观察里,3 人中 2 人在第 56 天的 Humphrey 视野检查中, ≥28% 的测点改善超过 4 dB。
怎么读这个数字
必须说清三点: 样本 3 人、开放标签无对照、主要终点是安全性与耐受性。 公司也把视野变化定位为初步信号而非疗效证据。 试验计划最多纳入 18 人(12 例 OAG + 6 例 NAION)。
视网膜神经节细胞不能自然再生,这使它成为重编程的合理首战场; 但「耐受 + 2 人信号」距离「视力可逆」还很远。 下一步看剂量水平 2 的耐受性、56 天之后的随访,以及 NAION 队列。
时间线说明:数据由公司于 2026-10-08 公布(Eyecelerator @ AAO 2026),中文媒体于 2026-10-23 起报道、2026-10-25 上午扩散;本站按持续追踪收录,发布 2026-10-25。
B 级证据分级:B 级(企业公布的 I 期中期数据,开放标签、样本 3 例,未经同行评审发表;主要终点为安全性与耐受性)
关于本文的文献来源:本篇依据期刊公开的标题、摘要与登记元数据整理,未取全文;所有数值与结论一律照录,未做效应量推算或外推。
时间标签:情报发生 2026-10-08 · 本站发布 2026-10-25。
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